La recherche translationnelle fait avancer l’oncopédiatrie

La recherche translationnelle est « un continuum entre recherche clinique et fondamentale, qui va dans les deux directions », explique Pr Nicolas André, onco-hématologue à l’hôpital de la Timone Enfants, à Marseille. La science fondamentale guide la recherche clinique et les données des patients nourrissent la science fondamentale. « Ce n’est plus l’apanage des phases précoces, la recherche translationnelle est omniprésente à toutes les phases du traitement », explique-t-il. Si les essais précoces, plus exploratoires (tolérance), sont proposés dans un centre par région, ceux de phase 3 le sont dans tous les centres de référence.

Quelques exemples de recherche translationnelle : les mutations tumorales permettent de prédire l’efficacité d’un traitement, les biopsies liquides de suivre la réponse et d’adapter la stratégie thérapeutique, le métabolisme médicamenteux de déterminer les doses de façon optimale à chaque patient, la pharmacologie inversée de repositionner des médicaments. Ce concept fait appel à la biologie, à la multi-omique, à la radiologie, aux interfaces de modélisation mathématique et/ou d’intelligence artificielle.

Environ 20 % des cancers pédiatriques étant réfractaires ou en rechute, il est indispensable de comprendre les mécanismes de fonctionnement des tumeurs pour faire émerger de nouveaux traitements. Dans le sillage de la stratégie décennale, la recherche translationnelle a bénéficié d’un gros coup de pouce. En 2023, l’Institut national du cancer a labellisé pour cinq ans et avec un financement de 15 millions d’euros trois centres de recherche intégrée d'excellence sur les cancers de l'enfant (Pediacriex23) : EN-Hope Smart4CBT (Est et Nord), South-Rock (Lyon et Marseille), Paris Kids Cancer (AP-HP-Gustave-Roussy-Institut Curie). Ces dispositifs de structuration, qui regroupent des acteurs d’établissements différents, conjuguent les savoir-faire des cliniciens et des chercheurs. Malgré cet effort, pour le Pr André, « la recherche en cancérologie pédiatrique reste sous-financée, un essai de phase précoce coûte 1 million d’euros pour une quarantaine de patients et une grande partie des études repose sur les dons des associations caritatives ».