RENFORCEMENT de la qualité de la prise en charge des patients, développement de la recherche, amplification de la coopération européenne et internationale sont les trois grands axes du nouveau plan national Maladies rares (PNMR) 2011-2014. Après plusieurs mois de retard, la secrétaire d’État à la Santé Nora Berra et la ministre de la Recherche Valérie Pécresse ont choisi la Journée européenne des maladies rares, lundi, pour présenter ce plan « tant attendu ». Au total, 180 millions d’euros, dont 73 millions « destinés à financer des mesures nouvelles », seront au minimum alloués au PNMR-2. Ces budgets pourront être revus à la hausse en fonction des montants finaux des appels à projet du ministère de la Recherche, aujourd’hui pris « à leur niveau plancher », explique Nora Berra. Un « comité de suivi et de prospective » aura la charge de « décliner concrètement » et « prioriser » les modalités de mise en œuvre des 47 actions de ce plan. Il devra aussi « proposer aux ministres des mesures correctives ou de nouvelles actions », selon les besoins constatés d’ici à 2014. Présidé par Annie Podeur, directrice générale de l’Offre de soins (DGOS), le comité de suivi comprendra deux vice-présidents scientifiques (les Prs Sabine Sarnacki et Hélène Dollfus, respectivement rattachées aux ministères de la Santé et de la Recherche) ainsi qu’un secrétaire général, Alain Garcia, missionné au niveau interministériel. Ce comité se composera également de représentants issus des Agences régionales de santé (ARS) et du milieu associatif.
Fondation maladies rares.
« Un des enjeux majeurs de ce plan est d’assurer une prise en charge la plus adaptée possible » des maladies rares, déclare Nora Berra. Pour ce faire, le PNMR-2 prévoit la création d’une vingtaine de filières « maladies rares » correspondant aux grands groupes de pathologies. « L’objectif visé est de mutualiser les connaissances et les moyens dans un continuum allant de la recherche à l’accompagnement médico-social en passant par le dépistage et le soin », précise la secrétaire d’État à la Santé. En matière de prise en charge, le plan comprend aussi la création de « plateformes nationales de laboratoires de diagnostic » et le développement des protocoles nationaux de diagnostic et de soins « afin d’harmoniser les réponses données aux familles sur l’ensemble du territoire ». Un effort sera réalisé dans le domaine de la télémédecine pour « permettre aux familles qui vivent dans des zones excentrées d’avoir très rapidement accès, en lien avec les professionnels locaux, aux meilleurs experts ». L’accès aux médicaments spécifiques sera renforcé « afin de rendre le meilleur service possible tout en limitant les risques pour les patients », indique Nora Berra. Pour coordonner les parcours de soins et de vie des patients, l’accent sera mis sur les synergies entre acteurs sanitaires et médico-sociaux. L’offre de répit pour les patients et leur famille ainsi que les liens avec les acteurs du handicap devront également être développés.
Pour mieux cerner les spécificités des maladies rares, une banque nationale de données scientifiques et médico-économiques sera mise en place. « Une vingtaine d’assistants de recherche cliniques seront assignés au contrôle de qualité et à l’analyse de la base pour améliorer le recueil épidémiologique », ajoute Nora Berra. Une fondation nationale de recherche dédiée aux maladies rares regroupant acteurs publics, industriels et associatifs sera créée. Elle aura pour objectif de « structurer et harmoniser les différentes actions engagées », notamment dans les domaines des biothérapies, thérapies innovantes et autres approches pharmacologiques. Enfin, 5 millions d’euros seront alloués au développement des coopérations européennes et internationales (partages de l’expertise via les réseaux européens de référence, conduite d’essais cliniques multinationaux, accès aux tests diagnostiques…).
CCAM technique : des trous dans la raquette des revalorisations
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024