L’ASSOCIATION française contre les myopathies, qui occupe depuis 1986 le devant de la scène avec l’organisation du Téléthon, est devenue l’emblème des puissantes associations qui rassemblent, décident et financent en grande partie l’évolution de la prise en charge des patients et la mise au point de leurs traitements. Ne reniant rien de l’indispensable « côté va-t-en-guerre de l’AFM », sa présidente Laurence Tiennot Herment revendique ce pouvoir éclairé qui donne aux patients le dernier mot. « À l’AFM, les décisions sont prises par les personnes concernées par la maladie et cela change tout. » La centaine d’experts réunis au sein de son conseil scientifique livrent des orientations, mais les 120 millions d’euros de budget annuel sont dépensés par et pour les patients dans l’intérêt général de tous celles et ceux qui sont concernés par les maladies rares et les situations de handicap qui en découlent. « Il n’y a pas de saupoudrage, car les avancées thérapeutiques ne se font pas par le petit bout de la lorgnette », lance Laurence Tiennot Herment. Ces moyens offrent simplement une vraie vision stratégique pour trouver les clés de la génétique. « D’une demi-douzaine de gènes connus en 1986, nous en dénombrons aujourd’hui plus de 3800 dont près de la moitié ont été découverts en partie grâce à notre mobilisation, » ajoute-t-elle.
Des résultats et des emplois.
Une audacieuse logique d’action pour rapprocher les acteurs publics et privés qui passe par un lobby non dissimulé et permet d’accélérer le regroupement de chercheurs sur le site Génopole d’Évry rejoint par 73 entreprises de biotechnologies et 21 laboratoires. Un total de 2107 emplois créés sur ce seul site qui permet à Laurence Tiennot Herment d’affirmer que « les associations de patients sont aussi à l’origine d’impulsions économiques majeures. » Mais, les résultats probants enregistrés ces dernières années dans les maladies rares liées au fonctionnement du cerveau semblent bien les succès thérapeutiques dont l’AFM tire le plus de fierté aujourd’hui. Un résultat possible grâce à la recherche fondamentale qui selon Laurence Tiennot Herment, « ne reste qu’un détour. » Pourtant, l’AFM continue de financer les travaux de plus de 300 équipes de recherche en France comme à l’étranger et soutient pas moins de 36 essais chez l’homme, dans 30 maladies différentes.
Ce tissu d’associations qui sert aujourd’hui de modèle s’apprête aussi à changer d’échelle. Reconnu pour faire changer les lois, la culture des soins et le regard sur la maladie, l’AFM qui reste une organisation à but non lucratif ambitionne de devenir « un établissement pharmaceutique pur et simple, capable de produire au juste prix, une partie des médicaments orphelins de demain, pour permettre au patient d’avoir accès aux thérapies les plus innovantes qui ne pourraient pas forcément être prises en charge par la collectivité. » Les malades et leurs familles, que Laurence Tiennot Herment qualifie « d’experts d’expérience », s’apprêtent donc à jouer un rôle qui dépasse les seuls enjeux thérapeutiques. Le prochain Téléthon du 7 et 8 décembre lui offrira l’occasion de se servir « de cette indispensable caisse de résonance pour que l’opinion publique mesure les progrès enregistrés et les obstacles encore à franchir, qui ne relèvent pas seulement de la complexité du génome » la présidente de l’AFM.
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