. L’inhibiteur de la tyrosine kinase nintedanib (Ofev, commercialisé par Boehringer Ingelheim) a obtenu son autorisation de mise sur le marché européenne dans l’indication du traitement des fibroses pulmonaires idiopathiques, une maladie dans laquelle les options thérapeutiques étaient jusqu’à présent limitées. Lors de l’étude de phase 3 INPULSIS, nintedanib diminuait de 68 % le risque d’exacerbations aiguës et divisait par deux le taux de déclin annuel de la fonction pulmonaire.
. Dans l’indication du traitement de la maladie de gaucher de type 1 (90 % des cas) la Commission européenne a également accordé une autorisation de mise sur le marché à l’eliglustat (Cerdelga, commercialisé par Sanofi). Cet inhibiteur spécifique de la glucosylcéramide synthase empêche l’accumulation de glucosylcéramide qui a lieu chez les patients atteints de cette maladie de surcharge lysosomale. Jusqu’à présent, l’unique traitement disponible de la maladie de Gaucher de type 1 était l’enzymothérapie de substitution.
. L’inhibiteur sélectif du transporteur apical anionique lesinurab (lesinurab, AsraZeneca) a également obtenu son autorisation de mise sur le marché européen, dans l’indication de la goutte. Ce traitement de seconde ligne est prévu pour être prescrit en complément d’un des deux inhibiteurs de la xanthine oxydase déjà commercialisés : allopurinol et febuxostat.
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