Téléthon 2024 : l'AFM à la croisée des chemins

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Publié le 29/11/2024

La 37^e édition du Téléthon s’ouvre aujourd’hui et l’Association française contre les myopathies (AFM), créée il y a 67 ans, est à un tournant de son histoire. Plusieurs thérapies géniques sont aux portes des phases cliniques et des sommes considérables sont désormais nécessaires pour poursuivre leur développement.

Crédit photo : SIPA

« Cela fait 30 ans que l'on attendait un essai de ce genre ans dans la myopathie de Duchenne », affirme Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon en commentant les premiers résultats d’une thérapie génique expérimentée sur cinq patients. Le traitement consiste à introduire hMD1, une version minimale du gène codant pour la dystrophine, à l'aide du virus AAV8. Ce dernier a la particularité de pénétrer dans le muscle, y compris le muscle cardiaque.

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