L'étude de phase 3 Hope a apporté de nouvelles données à 72 semaines pour le voxelotor (Oxbryta, laboratoire GBT, approuvé dès l'âge de 12 ans aux États-Unis) administré une fois par jour en comprimés dans la drépanocytose. La molécule agit en inhibant directement la polymérisation de l'hémoglobine. Pour la randomisation, l'essai international a tenu compte d'un traitement à l'inclusion par hydroxyurée, de l'âge et de l'origine géographique pour les quelque 274 patients inclus âgés de 12 à 65 ans.
À la semaine 52, le taux d'hémoglobine était augmenté de 1,0/dl dans le groupe voxelotor 1 500 mg, de 0,5 g/dl dans celui 900 mg et de 0,0 g/dl dans le placebo. La différence était significative entre le groupe 1 500 mg et le placebo. L'hémolyse, reflétée par la bilirubine indirecte et le taux de réticulocytes, était également améliorée dans le groupe 1 500 mg. La tolérance était bonne avec des taux d'événements indésirables graves similaires entre les groupes.
J. Howard et al, Lancet Haematol, avril 2021. doi.org/10.1016/S2352-3026(21)00059-4
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