Les efforts pour trouver un traitement pour la maladie de Pompe ont été décrits par la journaliste Geeta Anand, initialement dans un article du Wall Street Journal, puis dans le livre « The Cure » (The Cure : How a Father Raised $100 million and Bucked the Medical Establishment In a Quest to Save His Children) publié en 2006, et couronné par le prix Pulitzer. Les droits ont été achetés par Harrison Ford pour produire le film « Mesures Extraordinaires », qui vient de sortir en salles aux États-Unis.
Le livre et le film racontent l’histoire vraie de John Crowley qui, en 1998, alors jeune diplômé de la Business School de Harvard, apprend que ses deux plus jeunes enfants (15 mois et 5 mois) sont atteints de la maladie de Pompe. Dès lors, il met toute son énergie dans la recherche d’un remède. Il collabore avec un chercheur, le Dr William Crowley (joué par Harrison Ford), pour mettre au point une thérapie enzymatique. Leur petite société, Novazyme, est rachetée en 2001 par une grande entreprise, Genzyme. En 2003, ses deux enfants ont pu recevoir Myozyme développé par Genzyme.
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