VINGT-SIX ANS après sa création, le Téléthon peut se vanter d’avancées majeures en terme de thérapie génique. Alors que rien ne présageait l’élaboration d’un traitement pour la myopathie de Duchenne, deux essais thérapeutiques prometteurs (dont l’un en phase 3) sont en cours. Le Pr Thomas Voit, directeur médical et scientifique de l’Institut de myologie, investigateur principal de ces essais, fait valoir ces avancées : « Les premiers médicaments arriveront en clinique dans un futur très proche ». Autre prouesse : les bébés-bulles - ou Déficit immunitaire combiné sévère - dorénavant traités avec succès grâce à la thérapie génique.
Et ces essais sont loin d’être les seuls. Le Téléthon participe financièrement à 34 essais thérapeutiques, en cours ou à venir, pour 26 maladies différentes. Pas seulement les dystrophies musculaires, mais aussi les déficits immunitaires, les maladies neurologiques, du sang, de la vue, de la peau, du cœur, etc. « Nous avons une stratégie d’intérêt général qui sert l’ensemble des maladies rares », explique Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon. Résultat : la France est un des pays les plus dynamiques en matière de thérapies géniques et l’AFM-Téléthon, l’un des leaders mondiaux grâce à 4 laboratoires regroupés au sein de l’Institut des biothérapies lancé en 2012 : l’Institut de myologie, I-Stem, Généthon, et Atlantic Gene Therapies.
Production de vecteurs viraux.
À cette activité de recherche vient s’ajouter désormais, la production de vecteurs viraux, et donc de médicaments, désormais possible grâce à l’avancée des connaissances et à la disponibilité de moyens techniques.
Le laboratoire Généthon, créé par l’association, vient d’être reconnu - en juin 2013 - par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) en tant qu’établissement pharmaceutique, sous le nom de Généthon Bioprod. Le 1er labo à but non lucratif à obtenir ce statut. Frédéric Révah, directeur général de Généthon, qui n’hésite pas à le qualifier de « plus grand centre du monde » de thérapie génique, envisage une mise à disposition de médicaments pour 2017.
Pour l’instant, le centre en produit pour les besoins d’essais thérapeutiques, deux d’entre eux étant promu par Généthon. L’un pour la granulomatose septique chronique, l’autre pour le Syndrome de Wiskott-Aldrich (déficit immunitaire). Soit deux maladies rares qui pourront, on l’espère, bénéficier d’un traitement dans quelques années. « Aujourd’hui, les cliniciens se tournent vers Généthon pour avoir les meilleurs produits de thérapie génique », avance Anne Galy, responsable des programmes maladies du système immunitaire et du sang. Un essai clinique multicentrique pour l’anémie de Fanconi devrait démarrer en 2014. Tous ces projets sont financés par la générosité publique. Le Téléthon qui représente 82 % des ressources de l’AFM-Téléthon a permis de récolter 88 millions d’euros en 2012.
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