À L’OCCASION de son 25e anniversaire, le Téléthon voit les choses en grand. Pour la première fois, les six chaînes du groupe France Télévision se mobilisent vendredi et samedi durant ce traditionnel marathon télévisuel d’appel à la générosité des Français. Sur le terrain, les 200 000 bénévoles du Téléthon réuniront près de 5 millions de Français, qui verseront environ 40 % de la collecte annuelle. L’objectif est évidemment de faire mieux que les 90 450 886 euros de l’année 2010, soit 5 % de moins qu’en 2009 et bien loin du record de 2006, avec plus de106 millions.
Pour faire face aux besoins croissants et récurrents de financement du développement de thérapies innovantes, l’AFM a dû puiser en 2011 dans ses réserves de sécurité financière à hauteur de 14 millions. En cette période de crise qui rend beaucoup délicate la collecte de dons, le ministre de la Recherche, Laurent Wauquiez a souhaité lancer un appel à la mobilisation générale. « C’est grâce à la solidarité et à la générosité de tous que les batailles contre les maladies rares peuvent être remportées. L’État seul ne peut y arriver. Avec ces dons, il y a une longueur d’avance qui a été prise. Cette longueur d’avance, il faut la garder, car elle est à la fois porteuse d’espoir pour les maladies rares et plus largement sur notre approche du soin et de la santé », a déclaré le ministre. Xavier Bertrand a de son côté mis en avant « le récent maintien par le gouvernement de la déduction fiscale sur les dons aux associations ». Une « décision de bon sens », dans un contexte budgétaire « contraint », de nature à « conforter la générosité des Français ». Le ministre de la Santé a par ailleurs annoncé la publication, « d’ici à la fin de l’année », d’un décret attendu relatif aux médicaments de thérapie innovante. Il permettra notamment au laboratoire Généthon Bioprod de l’AFM de « devenir un établissement pharmaceutique ».
Financé à hauteur de 30 millions d’euros par l’association et les collectivités locales, le Généthon Bioprod est le premier centre mondial de production de thérapie génique de par sa taille (5 000 m2) et sa capacité. Il permettra de produire des médicaments nouveaux en quantité suffisante pour mener des essais cliniques chez un grand nombre de patients (20 lots pourront être fabriqués chaque année). « Le site est en cours de qualification. Nous visons une inspection de l’AFSSAPS en milieu 2012 pour un démarrage officiel de la production », indique Frédéric Revah, directeur général du Généthon, premier centre mondial dans le domaine du développement préindustriel de thérapies géniques.
Tous les champs de la recherche.
Basé à Évry, le Généthon est doté d’un budget de annuel de 27 millions d’euros, financé à 85 % par l’AFM via le Téléthon. Outre le Généthon, l’AFM s’appuie dans le domaine de la recherche sur l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (I-Stem, dirigé par Marc Peschanski), également situé à Évry, et dont les 8 millions d’euros de budget annuel sont financés à 50 % grâce au Téléthon. À Paris, sur le site de l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, l’AFM dispose de l’Institut de Myologie, dédié aux activités de recherche clinique, appliquée et fondamentale (15,8 millions d’euros de budget dont 8,4 millions sont issus des dons du Téléthon). Enfin, plusieurs équipes de recherche INSERM, un centre de production de vecteurs viraux précliniques (CPV), une plateforme d’anatomopathologie des tissus génétiques modifiés (APEX), le centre de thérapie génique et cellulaire de Boisbonne sont regroupés au sein du « pôle nantais » (8,3 millions de budget annuel financés à 45 % par le Téléthon).
Ces quatre « bras armés » de l’AFM sont désormais rassemblés au sein de l’Institut des biothérapies. Une manière d’améliorer la visibilité de ces entités et de renforcer la coopération entre ces structures regroupant plus de 700 chercheurs, techniciens, médecins, ingénieurs, spécialistes en bioproduction, développement clinique, affaires réglementaires... Entre les sites de Paris, Évry et Nantes, cet institut compte plus de 25 000 m2 de laboratoires où 19 essais thérapeutiques sont en cours de développement (thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacogénétique, pharmacologie classique). « C’est la première fois que l’on voit une association de patients s’engager sur tous les champs, de la recherche en amont jusqu’à la clinique en passant par la production et la mise à disposition du médicament », souligne Fulvio Mavilio, nouveau directeur scientifique du Généthon. « Il y a un vide industriel sur le segment des maladies rares et de la thérapie génique, qui ne représente pas un marché suffisamment important pour mobiliser davantage l’industrie pharmaceutique. Il est donc essentiel que l’AFM soit là pour combler ce manque », ajoute-t-il.
Un nouveau modèle économique.
Depuis près de quatre ans, l’AFM développe quelques partenariats avec de grandes firmes pharmaceutiques. Mais l’intérêt des industriels pour les maladies rares demeure encore relativement timide. Avec l’évolution de l’ensemble des projets soutenus par l’AFM, les besoins de financement deviennent de plus en plus importants et dépassent largement le seul fruit du Téléthon. « Pour les 4 à 5 prochaines années, on est encore dans une période très difficile pour les maladies rares et les thérapies innovantes », estime Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’association. « Certaines recherches financées depuis plus de deux décennies arrivent très clairement aux portes du médicament, avec des coûts qui n’ont strictement rien à voir » par rapport aux projets cofinancés jusqu’alors par l’AFM. « Il faut, ajoute la présidente, inventer un nouveau modèle économique, parce que seuls on ne pourra pas continuer. Il faut aujourd’hui réfléchir à la manière d’avancer dans le cadre d’un partenariat "3P" (public, privé non lucratif, privé lucratif). En tant qu’AFM, on a l’obligation que le chemin du médicament ne soit absolument pas ralenti. »
CCAM technique : des trous dans la raquette des revalorisations
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024