Les maladies rares et les « niches » thérapeutiques devenaient une grande partie du business-model de l’industrie pharmaceutique. Les financiers l’ont bien compris, comme l’illustrent l’histoire et les premiers succès de ViroPharma, notamment en Europe.
Les responsables de ViroPharma, et notamment Jean-François Boyer, directeur des opérations pour la France, ne cachent pas que la société a été créée en 1994 par des financiers dans la région de Philadelphie.
Même si ViroPharma a fait son entrée dans le monde de la pharmacie par le biais de la vancomycine, aux USA, les deux fleurons du groupe sont Cinryse inhibiteur de C1 estérase destiné au traitement de l’angioedème héréditaire (au moins 10 000 cas en Europe) et Buccolam, forme buccale de midazolan dans le traitement des épilepsies sévères avec crises convulsives prolongées et réfractaires à un traitement de fond standard. Une alternative plus maniable que le diazépam par voie rectale (la seule autre benzodiazepine ayant une AMM dans l’épilepsie). Une utilité reconnue par les autorités européennes qui ont octroyé au produit le dispositif PUMA (pediatric use marketing authorisation). Cette stratégie payante permet de mettre sur le marché, rapidement, des molécules répondant à des besoins médicaux peu ou pas satisfaits tout en ne nécessitant pas d’investissements importants de R & D. Enfin les frais de promotion sont eux aussi réduits au minimum : Buccolam n’est présenté qu’à quelque 150 neuropédiatres français.
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