Aujourd’hui directeur de l’Institut des maladies génétiques, le Pr Alain Fischer, qui a été à l’initiative de la première thérapie génique, du déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X (DICS-X), a reçu la plus prestigieuse récompense scientifique nippone, assortie de l’équivalent de 390 000 euros. Le jury a également distingué le Pr Theodore Friedmann (San Diego) qui a su dès 1972 augurer du potentiel thérapeutique de la thérapie génique.
L’équipe du Pr Fischer avait en effet la première annoncé un succès de thérapie génique pour la maladie réfractaire et mortelle qu’est le DICS-X. La technique a, depuis 2000, été améliorée : les essais cliniques, un temps suspendus en raison de la survenue de leucémie, ont repris une fois la cause identifiée. L’efficacité de la thérapie génique dépasse maintenant celle de la transplantation de cellules hématopoïétiques souches, et ce, sans surrisque de cancer grâce à un nouveau vecteur. Ces enfants, autrefois bébés-bulles, vivent désormais normalement. L’approche vient d’être validée pour une autre maladie rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich, chez 6 patients. Des travaux qui, à la faveur d’une meilleure compréhension du système immunitaire, permettront un jour sans doute de traiter des pathologies moins rares.
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