L’Alliance maladies rares interpelle l’ANSM

« SI LA LOI BERTRAND (du 29 décembre 2011) semblait dans une certaine mesure répondre aux attentes des malades atteints de pathologies rares en terme de prescription et de prise en charge de médicaments hors AMM, la publication des décrets d’application nous laisse un sentiment d’inachevé et nous conduit à anticiper une période de grandes difficultés pour les malades », déclare Viviane Viollet, présidente de l’Alliance maladies rares.

Lors d’un colloque organisé par le LEEM sur le thème des médicaments orphelins, l’Alliance a fait part de ses inquiétudes quant à la mise en œuvre des recommandations temporaires d’utilisation (RTU) prévues dans la loi sur la sécurité des médicaments. « Il faudra d’évidence beaucoup de temps pour couvrir toutes les indications ou conditions d’utilisation concernées par les recommandations temporaires d’utilisation. Il revient aux pouvoirs publics de garantir que les prescriptions hors AMM déjà prises en charge avant la mise en œuvre des RTU, le restent jusqu’à l’élaboration effective d’une RTU », considère Viviane Viollet. Outre la garantie d’une période transitoire sécurisée pour les malades, la présidente d’Alliance maladies rares demande à l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) de s’engager à « réaliser les RTU dans un délai maximum de 6 mois ». Pour assurer une meilleure prise en charge et un meilleur remboursement des prescriptions hors AMM à destination des patients atteints de pathologies rares, l’Alliance préconise par ailleurs de « renforcer la capacité du fonds national d’action sanitaire et social » (FNASS) en y intégrant une ligne budgétaire dédiée aux maladies rares. « Il nous faut prévoir un filet de sécurité pour les cas qui ne rentrent pas toujours dans les cases », souligne Viviane Viollet.

Fantasmes et clichés

« Nous devons mettre fin au fantasme d’une charge de médicaments orphelins trop lourde pour la communauté nationale », poursuit-elle. « Les médicaments orphelins ne sont pas trop chers. Parmi les 65 médicaments orphelins ayant aujourd’hui une AMM, seul un tiers est un inscrit dans la liste des médicaments onéreux. Et le nombre de médicaments orphelins n’explosera pas dans les 10 années à venir. Il a été établi un maximum de 8 à 12 médicaments orphelins par an d’ici à 2020. Nous ne croyons pas à l’Alliance que cela soit disproportionné car nous avons en France 3 millions de personnes atteintes de maladies rares », argumente Viviane Viollet. « Les clichés et fantasmes qui circulent autour des médicaments orphelins se nourrissent de l’ignorance qui est elle-même le fruit d’un manque de transparence. Nous demandons une plus grande transparence et davantage de données publiques sur la question des médicaments orphelins. Pour nous, les données officielles sont peu nombreuses et pas toujours cohérentes. Le coût réel des médicaments orphelins devrait être donné en toute transparence par les entreprises, et la fixation du prix devrait s’appuyer sur des données objectivités et vérifiables », conclut-elle.