Après sa première journée thématique consacrée aux maladies rénales, les deuxièmes portes ouvertes de l’INSERM abordaient le sujet des maladies rares. Quelque 17 laboratoires de 14 villes ont accueilli 335 personnes curieuses de mieux comprendre le fonctionnement et les contraintes de la recherche scientifique et médicale. À Nantes, le laboratoire de thérapie génique a fait visiter ses installations à une vingtaine de personnes.
Drôle de rencontre pour la chercheure Véronique Blouin qui jouera le guide toute l’après-midi… Autour de la table, au 6e étage de l’Institut de recherche thérapeutique qui fait face à la Loire, et plus précisément dans les locaux du laboratoire de thérapie génique, une vingtaine de personnes. Certaines sont porteuses d’une maladie rare, d’autres - la plupart - sont des parents de malade. Pour cette scientifique, c’est une occasion de dialoguer directement avec des malades et proches, d’avoir un discours franc sur les possibilités et les limites de la recherche et, surtout, de répondre aux questions multiples et précises. Autant de perches tendues pour expliquer que « le temps de la recherche n’est pas le temps du malade ».
Éviter d’avoir des dogmes
Le diaporama, plutôt conventionnel, projeté dans un premier temps laisse très vite la place aux interrogations des personnes présentes. À plusieurs reprises, très personnelles. Comme cette participante qui connaît un couple, dont la femme est porteuse d’un gène, et qui a un projet d’enfant : « L’enfant sera automatiquement porteur de ce gêne… Existera-t-il un jour un médicament ? » C’est le père d’une malade qui va lui répondre : « Depuis 22 ans que je m’intéresse par la force des choses aux maladies rares, j’ai constaté que dans plus de la moitié des thérapies trouvées, les malades étaient même pas au courant que des recherches étaient menées sur leur pathologie. »
La responsable du centre de production de vecteurs viraux, rattaché au laboratoire de thérapie génique (dont l’autre équipe travaille sur des protocoles de transfert de gènes in vivo appliqués à des malades de la rétine et à des maladies neuromusculaires), a insisté sur les contraintes de la recherche. La première ? « Nous travaillons sur du vivant… ce qui est donc très aléatoire. Et nous devons éviter d’avoir des dogmes. Ce que je peux vous dire aujourd’hui sera peut-être faux plus tard ». Avant d’ajouter, en signe d’espoir : « Quand je suis arrivé à la création de ce centre en 1997, on ne pensait pas sortir un médicament un jour… et puis, notre équipe de développement a réussi à mettre en œuvre un procédé de production d’un vecteur pour l’essai clinique de phase 1/2 de thérapie génique pour l’Amaurose Congénitale de Leber (1) débuté en 2011 sur neuf patients et toujours en cours ! »
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