Le sens de l’histoire en oncologie est celui de la médecine de précision, en raison d’une forte hétérogénéité, notamment génomique et d’un nombre croissant d’altérations moléculaires dites « orphelines ». Alors que le mètre étalon des essais randomisés en double aveugle devient obsolète, l’approche adaptée qui se dessine sera probablement celle du n-of-1 : l’évaluation de chaque patient comme son propre témoin... Sous réserve d’un travail méthodologique considérable, d’une révision complète de la taxonomie des cancers et d’une concertation étroite avec les agences de régulation, plaide le Pr Christophe Le Tourneau, chef du département des essais cliniques précoces et de l’innovation (D3i) à l’Institut Curie (Paris) qui prendra en novembre 2025 ses fonctions de directeur adjoint de l’IHU-Prism (Institut Gustave Roussy, Villejuif).