Lorsqu’une tumeur présente un phénotype microsatellite instable (MSI), les inhibiteurs de points de contrôle immunitaire se révèlent extrêmement efficaces. Ces tumeurs MSI concernent les cancers colorectaux (5 % des stades métastatiques et 15 % des stades non métastatiques) mais aussi – à des degrés variés – tous les types de cancers primitifs, à commencer par ceux de l’endomètre et, dans une moindre mesure, ceux de l’intestin grêle, de l’estomac et de l’œsophage (de l’ordre de 15 %), plus rarement ceux du pancréas et des voies biliaires.