En juillet dernier, une petite révolution a eu lieu dans le monde du médicament. Pour clarifier et accélérer l’accès précoce à des médicaments innovants, le système a été refondu de fond en comble. Exit le système des ATU (autorisation temporaire d'utilisation) et des RTU (recommandation temporaire d'utilisation), devenu illisible, qui fait donc place aux autorisations d’accès précoce (AAP) et d’accès compassionnel.
Dix mois après l’entrée en vigueur de la réforme, la Haute autorité de santé (HAS) et l’Agence nationale du médicament (ANSM), tirent un premier bilan « positif » de ce dispositif, qui s'adresse « à des maladies graves, rares ou invalidantes », rappelait l’été dernier la HAS. Ce sont ainsi 40 molécules qui ont été rendues accessibles aux patients, sur près de 100 demandes déposées par les industriels.
Accordées par la HAS – après avis de l’ANSM – la moitié des AAP concernaient, sans surprise, l’oncologie et l’hématologie. Trodelvy et Keytruda, qui ont par exemple obtenu cette année des AAP, sont des « médicaments bénéficiant potentiellement aux milliers de femmes atteintes chaque année d’un cancer du sein métastatique triple négatif », rappelle la HAS. Elle a également accordé une AAP au Kaftrio/Kalydeco, étendant ainsi son indication à certains enfants de moins de 6 ans atteints de mucoviscidose.
80 % d'avis positifs
Le Ronapreve – prophylaxie pré-exposition de l'infection à SARS-CoV-2 – a, lui aussi, bénéficié de la réforme et l'AAP a été « accordée très rapidement », se félicite encore l’autorité. De fait, alors que la France fut pionnière de l’accès aux médicaments innovants avec la mise en place dès 1994 des ATU, une première mondiale à l'époque, les délais de réponses aux industriels étaient devenus trop longs. Désormais, avec le nouveau dispositif, « les évaluations et décisions sont rendues dans des délais courts : 60 jours en moyenne, 35 pour les traitements de la Covid », précisent la HAS et l’ANSM. Soit en dessous du délai de 90 jours imposé par la loi.
Au final, 80 % des demandes d’industriels avaient abouti à un octroi d’AAP. En retour, les labos s’engagent à fournir le traitement aux patients sous deux mois. Cela profite donc « directement aux patients en leur permettant un accès rapide à un médicament pour lequel il n’y a pas d’alternative », se félicite encore la HAS. Fort de ce succès, les deux agences ont décidé de faire évoluer la doctrine attachée aux AAP. Aussi, certaines procédures pourront être allégées « de façon exceptionnelle », notamment « lorsqu’un traitement est susceptible de répondre à une urgence sanitaire ».