O N se rappelle que, prescrit à la fin de années cinquante aux femmes enceintes, le thalidomide a été retiré du marché pour avoir été responsable d'une forte tératogénicité (enfants nés sans membres).
Depuis quelques années, en raison de ses propriétés - effet anti-inflammatoire, immunosuppresseur, antiangiogenèse -, cette molécule revient sur le devant de la scène dans divers domaines, notamment en dermatologie et en cancérologie, cela dans un strict cadre d'utilisation.
Le thalidomide est, par exemple, utilisé dans l'érythème noueux lépreux et dans le Pyoderma gangrenosum en cas d'échec de la corticothérapie ; il a un intérêt dans les formes cutanées très sévères du lupus ; il a fait l'objet d'un essai randomisé contre placebo dans la nécrolyse épidermique toxique. En ophtalmologie, des travaux de recherche sont conduits afin de voir s'il peut empêcher la vasoprolifération dans la DMLA (dégénérescence maculaire liée à l'âge).
Une action dans le myélome
Les travaux sont également nombreux en cancérologie. Une étude de phase II, publiée le 18 novembre 1999 dans le « New England Journal of Medicine », montre qu'il est actif contre le myélome avancé déjà traité : il peut induire une réponse immunitaire importante et durable chez certains patients, y compris ceux qui rechutent après une chimiothérapie à haute dose. Des travaux présentés au congrès de l'ASH (décembre 2000) ont montré des résultats prometteurs, aussi bien en première intention que dans les rechutes et les formes résistantes.
Un essai de phase I-II (Michael Gruber) présenté en 1999 au Chemotherapy Foundation Symposium de New York a suggéré une possible activité du thalidomide associé au carboplatine chez des patients ayant un glioblastome multiforme. Lors du même congrès, l'équipe de Tim Eisen a rapporté que l'administration continue de faibles doses (100 mg) de thalidomide est utile en tant qu'agent palliatif dans divers cancers avancés (sein, ovaire, rein, mélanome), avec amélioration de la qualité du sommeil et stimulation de l'appétit. De plus, on a constaté une réponse thérapeutique chez 3 des 18 patients ayant un carcinome rénal, avec stabilisation de la maladie pendant six mois. Une autre étude a également montré, à de plus fortes doses, des résultats encourageants dans le cancer rénal.
C'est donc maintenant le cancer du poumon qui fait l'objet d'essais avec le thalidomide, comme l'a annoncé le Pr Gordon McVie, directeur de la Cancer Research Campaign, lors d'une conférence de presse à Londres. Un premier essai réalisé chez un petit nombre de volontaires atteints d'un cancer du poumon ont été conduits dans deux hôpitaux londoniens, le Guy's Hospital et l'UCL/Middlesex Hospital. Selon le Pr McVie, on aurait observé une réduction du volume tumoral et une diminution du risque de récidive. Une autre série d'essais cliniques va être lancée ; les résultats devraient être connus dans dix-huit mois. Si les résultats sont concluants, l'équipe de chercheurs projette de conduire d'autres essais dans d'autres cancers.
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