Un CAR-T anti-BCMA dans le myélome multiple

Un CAR T-cell, LCAR-B38M ou CAR-T anti-BCMA (protéine fortement exprimée par les cellules myélomateuses), issu de la R&D de Janssen Pharmaceuticals compagnie de Johnson & Johnson, est évalué dans le myélome multiple en rechute/réfractaire dans une étude de phase 1/2 en ouvert, LEGEND-2 (abstract#955). Une présentation orale au congrès de l’ASH (American Society of Hematology) a souligné les données actualisées issues de l’un des quatre centres d’études. Cinquante-sept patients précédemment lourdement prétraités ont été inclus ; ces patients étaient âgés en moyenne de 54 ans. Le taux de réponse global atteint 88 %. Parmi les 42 patients en réponse complète, 6 8% (38 patients) avaient une maladie résiduelle minimale médullaire négative. Avec une médiane de suivi de 12 mois, la durée médiane de réponse était de 16 mois et la médiane de survie sans progression était de 15 mois pour l’ensemble des patients. Parmi les patients qui ont eu une réponse complète et une maladie résiduelle minimale négative, la médiane de PFS était de 24 mois. Les effets indésirables étaient une fièvre, un syndrome de relargage cytokinique, leucopénie, thrompobénie, et neuropathies.