Infectiologie, maladie rare… Au-delà de la cancérologie, « il y a eu récemment de réelles innovations thérapeutiques dans d’autres spécialités », s’est félicité le Pr Christian Thuillez à l’occasion d’une conférence de presse de la HAS.
Malgré la crise du coronavirus, onze dossiers avec des ASMR* de 1 à 3 ont été évalués depuis début janvier, ce qui témoigne d’un « vrai succès de l’innovation et de médicaments à gros potentiel », estime le président de la commission de la transparence.
Parmi les produits les plus prometteurs, le vaccin contre le virus Ebola qui a obtenu une ASMR 1 (soit la cotation la plus favorable), avec une efficacité en prévention de 65 à 100 %. « Nous avons aussi évalué, avec une ASMR 3, une thérapie génique destinée au traitement de la b-thalassémie, qui constitue une vraie innovation dans la mesure où elle permet d’éviter les transfusions. » À noter également, un premier médicament destiné au traitement des formes hétérozygotes de mucovicidose, ou encore un antibiotique actif sur les entérobactéries résistantes aux carbapénèmes.
Seule ombre au tableau, « nous n’avons pas encore été amenés à évaluer un médicament du Covid-19, faute d’AMM jusque-là », regrette le Pr Thuillez, tout en soulignant que le prochain dossier pourrait bien concerner le remdésivir, et ce, très rapidement. Depuis le début de l’épidémie, la HAS se tient prête et réalise une veille régulière afin d’être en mesure de donner un avis en moins d’une semaine.
En janvier 2020, la HAS s’était d’ailleurs engagée à faciliter l’accès à l’innovation en présentant un plan d’action dans ce sens. Six mois plus tard, l’initiative « commence à porter ses fruits ». Ainsi, les industriels utilisent plus souvent les procédures de fast-tracking leur permettant de déposer un dossier de manière précoce, avant l'obtention d'une AMM. Les évaluations « conditionnelles » autorisant une prise en charge temporaire de certains produits dans l’attente de nouvelles données ont aussi été actionnées, avec déjà trois produits réévalués. Autre motif de satisfaction pour la HAS : l'intégration croissante du point de vue des patients dans l'évaluation des médicaments.
* amélioration du service médical rendu
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