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L'accès à l'innovation n'est pas toujours un bénéfice pour le patient

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Publié le 15/10/2018

Pourquoi vous opposez-vous à ce nouveau droit pour les patients ?

Il faut replacer ce nouveau droit dans le contexte culturel américain. Les libertariens et les néoconservateurs à l'origine de ce texte souhaitent in fine la disparition de la FDA, modèle de la puissance et du pouvoir fédéral. Avant son adoption par le Sénat, les deux tiers des États américains avaient déjà mis en place un dispositif du type right to try. Ce type de mesure est exemplaire d'une mesure populiste anti-scientifique. Ce qui explique aussi le soutien de Donald Trump qui s'est engagé personnellement dans le vote de la loi. Bref, l'adoption de cette loi repose sur un soubassement idéologique libertarien anti-fédéral et une dimension populiste émotionnelle très américaine du type « je dois être indépendant d'un process instruit par la FDA ». Par ailleurs l'industrie pharmaceutique demeure extrêmement silencieuse sur ce sujet. D'où notre surprise devant l'importation de ce débat en France par le Sénat. Nous nous opposons à cette loi démagogique créatrice de « faux espoirs » pour les patients, principalement sur les points suivants :

- La plupart des médicaments en phase de recherche échouent.

- La nouvelle loi, en fait, ne créerait pas de « droit » : les laboratoires resteront les seuls à décider de partager ou non leurs molécules.

- Dans le cadre des États-Unis, cette possibilité d’accès précoce est également conditionnée à la capacité de paiement des personnes.

- La loi enclenche une disparition du consentement éclairé et protège les prescripteurs et les laboratoires.

- Cette loi crée une brèche dans la remise en cause du rôle des autorités sanitaires : Aux États-Unis, la FDA n'aura plus de droit de regard et sera simplement informée, notamment en cas d'effet négatif grave.

- Plus globalement : l’adoption d’un tel dispositif, en répondant faussement à des demandes individuelles remettrait en cause les principes collectifs de notre système d’évaluation basé sur l’évaluation du bénéfice-risque, d’accès aux traitements et de recueil des données.

Au-delà du contexte culturel différent, ce débat soulève de vraies questions.

Nous observons déjà en France des pratiques qui relèvent du right to try. Le recours en fin de vie aux médecines parallèles est très fréquent chez les patients cancéreux. On recense même des coupeurs de feu en radiothérapie. Si l'on revient aux traitements scientifiques, l'enjeu est de garantir un accès à l'innovation précoce qui préserve les chances individuelles des patients tout en assurant une efficacité et une sécurité des produits que l'on est en droit d'attendre d'une innovation médicamenteuse. Ce qui relève du rôle des agences de régulation.

Mais les patients s'irritent du long processus d'homologation.

Une ancienne rédactrice en chef du New England Journal of Medicine recommandait de ne prescrire qu’avec prudence un médicament introduit sur le marché depuis moins de trois ans. Lorsque l'on observe une vraie rupture thérapeutique, il n'y a pas de débat. On peut alors s'abstenir d'exiger un essai de phase III. Le plus souvent, le bénéfice des innovations est marginal. Dans le champ allopathique, cette balance bénéfice-risque est assurée par le processus d'évaluation.

Pour autant, on note des disparités géographiques dans l'accès à l'innovation.

Cet accès à l'innovation n'est pas toujours un bénéfice pour le patient. Il se réalise aux dépens de la proposition précoce d'une démarche palliative. C'est un problème bien identifié dans la communauté cancérologique. Une étude publiée dans The New England Journal of Medicine avant l'arrivée de l'immunothérapie dans le cancer du poumon signalait le gain d'un mois et demi de vie gagnée si l'on introduisait les soins palliatifs plutôt qu'une troisième ligne de traitement.

Mais si je tiens à expérimenter un nouveau traitement, comme arriver à se faire enrôler dans cet essai ?

Aux États-Unis, l'ASCO vise à l'horizon 2030 à faire entrer tous les patients porteurs d'un cancer dans un protocole de recherche clinique. C'est en effet une idée séduisante. On en est loin en France.