Le myélome a bénéficié au cours des dernières années d'innovations thérapeutiques majeures. Le Darzalex® (daratumumab, laboratoire Janssen-Cilag) vient d'être distingué par le Prix Galien dans la catégorie « médicaments utilisés en thérapeutique hospitalière ». Il permet une nette amélioration des critères de type survie sans progression ou survie globale, comparés aux autres protocoles de référence. Grâce à son mode d'action original, le Darzalex® est le first in class des anticorps monoclonaux ciblant le récepteur transmembranaire CD38 retrouvé à la surface des cellules tumorales. Son efficacité clinique repose sur son activité cytotoxique et son effet immunomodulateur. En clinique, Darzalex® est associé à d'autres traitements. Ce qui renforce l'efficacité thérapeutique. Il peut être administré soit en intraveineux en solution à diluer pour perfusion soit en administration sous-cutanés. Outre le myélome, il peut également être prescrit en cas d'amylose systémique à chaînes légères.
Thérapie génique en une seule administration
Dans la catégorie « médicaments destinés aux maladies rares », Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec, Novartis Gene Therapies) est récompensé pour son activité dans l'amyotrophie spinale. C'est une thérapie génique en une seule administration intra-veineuse qui remplace un gène manquant. Ce qui permet in fine l'expression continue de la protéine SMN déficitaire.L'amyotrophie spinale est à ce jour la seconde maladie génétique selon le critère de la fréquence. Le diagnostic est d'abord clinique. Il est évoqué en cas d'hypotonie ou une faiblesse musculaire retrouvée à la racine des membres. Sa confirmation est une course contre la montre. L'efficacité du traitement est corrélée à la précocité du diagnostic. Comme l'ont établi les études cliniques, le traitement transforme le pronostic. Et permet aux jeunes enfants d'éviter le recours à une ventilation permanente et selon l'âge de s'assoir ou de se tenir debout sans soutien. En matière de tolérance, les affections hépatobiliaires ont été principalement rapportées.
Mélanome uvéal
Enfin, Kimmtrak® (tebentafusp, Immunocore) est lauréat dans la catégorie « médicaments de thérapies innovantes ». C'est à ce jour la première thérapie à base de récepteurs des lymphocytes T disponible dans le mélanome uvéal (MU) non résécable ou métastatique chez les patients positifs à l'antigène leucocytaire humain HLA-A*02:01. Le MU est la tumeur maligne intra-oculaire la plus fréquente chez l'adulte. Il est totalement distinct du mélanome cutané. Le traitement repose sur la chirurgie ou la radiothérapie. Mais en cas de survenue d'une forme métastatique, le pronostic vital est engagé à court terme avec une survie médiane estimée à 12 mois. Comment agit Kimmtrak®? C'est une protéine de fusion bispécifique qui associe un récepteur de lymphocyte T à un fragment d'anticorps ciblant le CD3. L'étude pivot révèle une amélioration sur le critère de survie globale à 1 an (73% dans le groupe tebentafusp versus 59% dans le groupe traitement au choix de l'investigateur) ou la survie sans progression (à six mois, elle s'est établie à 31% dans le groupe tebentafusp à comparer à 19% dans le bras témoin). Kimmtrak® est administré par voie veineuse. Une hospitalisation est souhaitable pour les trois premières perfusions.
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