Le français Alain Fischer, professeur au Collège de France et directeur de l’Institut Imagine a été désigné jeudi lauréat de la plus prestigieuse récompense scientifique nippone, le Japan Prize, pour ses travaux "considérables sur la thérapie génique". Permettant notamment de combattre une lacune rare, le déficit immunitaire combiné sévère (DICS), "la thérapie génique est un des traitements les plus avancés et révolutionnaires du XXIe siècle pour les maladies génétiques et réfractaires", a salué le comité de scientifiques japonais qui lui a décerné ce prix en même temps qu'à sonconfrère américain Theodore Friedman.
L'équipe du professeur Fischer avait annoncé en 2000 le premier succès de thérapie génique obtenu sur quatre enfants atteints d'un déficit sévère et obligés de vivre dans un environnement totalement stérile, d'où le surnom de "bébés-bulles". Cette approche, alors inédite en pédiatrie, a été améliorée ensuite puis développée pour d'autres maladies génétiques, confirmant ainsi son efficacité thérapeutique. "Alors que l'évolution de cette thérapie génique a été freinée et les essais cliniques un temps suspendus à cause de l'apparition de cas de leucémie, le Dr Fischer et ses collègues ont identifié la cause, et l'efficacité de la thérapie génique a ainsi pu dépasser la transplantation traditionnelle de cellules hématopoïétiques souches", précisent encore les scientifiques du Japan Prize. Et d'ajouter, ce qui apparaît comme le plus important, "en plus de ces cas de réussite, la thérapie génique permet désormais à des enfants initialement atteints de déficit immunitaire de vivre une vie normale".
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